基因治疗是一种相对较新的治疗方法，包括取代缺陷等位基因具有功能性的基因。该技术最初认为持有遗传性疾病的潜力巨大潜力，令人兴奋和热情令人兴奋。在1990年首次成功管理基因治疗后，这种热情继续增长，以改善四岁的Ashanthi Desilva的健康（出生严重的联合免疫缺陷）。

然而，从那时起，基因治疗已经有其起伏，击中了岩石底部，并在19岁的死亡中死亡Jesse Gelsinger1990年。戈尔辛不在生命或死亡情况下。由于遗传血症肝病，他因死亡早期死亡而自愿为这项研究。他自愿希望治愈能够通过他作为一个年轻男孩的一些审判来缓解他人的痛苦。然而，戈尔辛格没有被告知他即将发生的治疗的一些可能危险，这是涉及该研究的科学家们的认识。他们忽略了告诉他，他治疗后几天死亡。

从那时起，基因治疗已经努力从那种黑暗事件的阴影下蠕动。然而，持续的成功表明基因治疗仍可能有机会达到曾经的毛发性潜力。一个例子是本周在新英格兰医学杂志中报告的一项研究，该研究已经成功地使用基因治疗，以恢复严重失明的三名年轻成年人的视觉。

受试者患有一种称为Leber先天性阿布罗病（LCA）通常导致中年完全失明，并且被认为是由称为视网膜颜料上皮65（RPE65）的基因中的突变引起的。该基因编码蛋白质，其将维生素A转化为可被眼睛和眼睛锥体使用的形式洛多（吸收光的颜料）。

研究人员用携带RPE65基因的健康形式的无害病毒注射了每只患者的一只眼睛。在只有两周后，所有参与者都报告了Dimly Lit环境中的改善了视觉。在六周内，一些患者能够阅读几行视线图或导航障碍课程 - 戏剧性的改进，而不是其先前的法律失明。参与的研究人员认为，由于这种治疗的功效，最终可能适用于其他眼部疾病，例如黄斑变性。

在使用基因疗法时所做的每一个提前都是主要的推进，如杰西胶林手指去世之后，许多人都很快谴责使用该程序作为不安全和不负责任。虽然参与戈斯林格崩溃的科学家值得那些批评，但程序本身对理解和改善人类面临的一些最严重的痛苦持有巨大希望。希望有一天通过使用基因治疗的生命的数量改善和挽救将使在早期历史中令人震惊的错误刺痛。